美国坦普尔大学研究人员２１日说，他们利用基因组编辑技术，首次成功地把艾滋病病毒从培养的人类细胞中彻底清除。

“这是朝着永久治愈艾滋病方向迈出的重要一步，”参与研究的卡迈勒·哈利利教授在一份声明中说，“这是一项令人激动的发现，但不是说目前就能进入临床应用，它只是概念性地证明，我们走在正确的方向上。”

这项成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。论文第一作者胡文辉副教授对新华社记者说，当今的艾滋病治疗只能达到“功能性”治愈，但不能彻底治愈。因为艾滋病病毒的基因组已经整合到病人细胞基因组中，因此一旦中断治疗，病人的病情就易于复发。“如需获得彻底根治，整合的潜伏病毒基因组就必须被完全根除”。

研究人员利用了近一年来极其热门的ＣＲＩＳＰＲ／ＣＡＳ９基因剪辑技术。因简便、价廉、多功能和高效率，这种技术也被誉为“基因组编辑的魔术手术刀”。这种技术就是通过ＲＮＡ（核糖核酸）做向导，把Ｃａｓ９酶带到相应的位置，然后用这种酶切割病毒ＤＮＡ（脱氧核糖核酸）。

胡文辉解释说，艾滋病病毒两端含有几乎对等的长重复序列，利用Ｃａｓ９酶剪断长重复序列，便切除了其间的艾滋病病毒基因组，此后细胞可自我修复。

研究人员利用艾滋病病毒潜伏感染的多种细胞模型进行实验，包括巨噬细胞、小胶质细胞和Ｔ淋巴细胞等，均成功地根除了潜在的艾滋病病毒。

胡文辉说：“成果的关键在于彻底根除病毒，达到治愈和预防的双重目的。”

此外，这种方法也有望应用于清除其他潜伏性感染病毒。

但研究人员指出，目前将这一技术应用于临床还面临许多挑战，包括如何把治疗物质输送到每一个感染细胞等。此外，艾滋病病毒易于变异，如何让治疗个性化，适应每个患者独特的病毒序列也是个问题。（来源：新华网 林小春）

RNA-directed gene editing specifically eradicates latent and

 prevents new HIV-1 infection

Abstract  AIDS remains incurable due to the permanent integration of HIV-1 into the host genome, imparting risk of viral reactivation even after antiretroviral therapy. New strategies are needed to ablate the viral genome from latently infected cells, because current methods are too inefficient and prone to adverse off-target effects. To eliminate the integrated HIV-1 genome, we used the Cas9/guide RNA (gRNA) system, in single and multiplex configurations. We identified highly specific targets within the HIV-1 LTR U3 region that were efficiently edited by Cas9/gRNA, inactivating viral gene expression and replication in latently infected microglial, promonocytic, and T cells. Cas9/gRNAs caused neither genotoxicity nor off-target editing to the host cells, and completely excised a 9,709-bp fragment of integrated proviral DNA that spanned from its 5′ to 3′ LTRs. Furthermore, the presence of multiplex gRNAs within Cas9-expressing cells prevented HIV-1 infection. Our results suggest that Cas9/gRNA can be engineered to provide a specific, efficacious prophylactic and therapeutic approach against AIDS.

原文链接：http://www.pnas.org/content/early/2014/07/17/1405186111.full.pdf+html?with-ds=yes